2025年6月5日,艾米迈托赛注射液首张处方在北京大学人民医院黄晓军院士团队开出,标志着我国干细胞药品正式开启商业化临床应用。
2025年1月2日,国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技(北京)有限公司(以下简称“铂生生物”)申报的艾米迈托赛注射液上市,用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。这是国内首个获批上市的干细胞疗法产品。
移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后,受者在重建供者免疫的过程中,来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征,表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症和/或纤维化,根据临床表现和发病时间分为急性、慢性和兼具有二者特征的重叠综合征。移植物抗宿主病是术后非复发性死亡的原因之一,目前其主要预防方案为钙调磷酸酶抑制剂加抗代谢药物,一线全身性治疗主要采用以糖皮质激素为基础的方案。 干细胞在医学界有“万用细胞”之称,在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。根据弗若斯特沙利文发布的研报,干细胞治疗产品已在众多疾病领域展现出惊艳的治疗效果。基于干细胞药物的医疗潜力和市场前景,入局这一赛道的企业日益增加,与此同时,市场乱象亦随之而来。 值得注意的是,艾米迈托赛注射液与美国获批产品Ryoncil均为间充质干细胞疗法产品,这是目前干细胞疗法中最为热门的分类。国家药监局方面在公告中指出,艾米迈托赛注射液的上市为相关患者提供了新的治疗选择。
这一振奋全行业的里程碑事件即将掀起干细胞创新药的商业化浪潮。围绕干细胞领域的“干细胞伦理”、“干细胞定价”等问题,答案也将日渐明晰。